2016年基因編輯技術的突破和發(fā)展可圈可點，但其在基因治療領域挫折依然讓人對其持懷疑態(tài)度。但隨著全球首個CRISPR技術的人體應用在中國啟動(2016年11月)，2017年或將成為基因編輯技術的關鍵一年。

基因編輯指通過精確識別靶細胞DNA片段中靶點的核苷酸序列，利用核酸內切酶蛋白對DNA靶點序列進行切割，從而完成對靶細胞DNA目的基因片段的精確編輯。業(yè)界非常形象的將這項技術比喻為 “基因剪刀”。

市場規(guī)模發(fā)展迅速

近年來，神奇的“基因剪刀”鋒芒畢露，掀起了革命性的技術創(chuàng)新，也掀起了學術界、產業(yè)界和資本界的巨大浪潮。據Kalorama Information估計，2016年，基因編輯工具、試劑、服務、模型和其他相關供應市場規(guī)模達到6.08億美元。與2014年相比，市場規(guī)模增加2倍不止。依勢發(fā)展，2025年基因編輯及其相關供應市場規(guī)模有望突破50億美元。

數(shù)據來源：HSMAP(單位：百萬美元)

一代又一代的技術革新

從第一代技術ZFN(鋅指核酸酶)發(fā)展到第二代TALEN(轉錄激活樣效應因子核酸酶)，現(xiàn)今第三代技術CRISPR/Cas9(成簇的規(guī)律性間隔的短回文重復序列)展現(xiàn)出更優(yōu)的特性，引發(fā)研究熱潮，基因編輯技術歷經多年發(fā)展，不斷革新。

表1. 三大基因編輯技術優(yōu)劣比較

根據火石創(chuàng)造的數(shù)據分析報告顯示，生物科技領域在基因編輯技術平臺上開發(fā)的專利技術增長迅速。從技術路徑來看，以第三代CRISPR技術的發(fā)展最為迅速，說明從學術研究領域到商業(yè)化應用轉化的過程中，第三代基因編輯技術得到了有效的推廣。

數(shù)據來源：HSMAP

CRISPR/Cas9技術連連突破

CRISPR/Cas9是天然存在的核酸酶技術，2015年被《Science》評為年度十大科技突破之首，2016年又有新的突破。筆者從《Nature》、《Cell》等雜志上整理出幾大突破性成就：

3月，天普大學的研究者們成功使用CRISPR基因編輯工具將整個HIV病毒從病人被感染的免疫細胞中去除。這對治療AIDS和其他逆轉錄病毒有著不可估量的重大影響。

3月，研究者們首次實現(xiàn)了通過使用基因編輯工具CRISPR-Cas9，制造出新的蛋白質。

7月，中國科學家計劃利用CRISPR/Cas9技術將修飾后的細胞注入人體進行人類臨床試驗，這將是世界上首個在人類機體中進行的CRISPR試驗。

10月，美國研究小組使用CRISPR/Cas9技術，成功修復了鐮狀細胞病患者造血干細胞中的致病突變基因，向治療該病邁出關鍵一步。

11月，全球首個CRISPR技術的人體應用已在中國啟動。

12月，多倫多大學和馬薩諸塞大學的科學家們首次發(fā)現(xiàn)CRISPR/Cas9的“關閉開關”。

產業(yè)鏈分化成形

從當前商業(yè)化應用的情況來看，基因編輯技術主要用于科研和制藥兩大領域，上游的終端用戶包括生物技術和制藥公司、學術研究機構以及CRO等。產業(yè)鏈下游的應用尚處于臨床試驗或臨床前研發(fā)階段，產值規(guī)模受到多種因素的限制。

目前，我國相關企業(yè)主要集中在試劑盒開發(fā)和CRO形式的技術服務商，關于基因治療的臨床前探索也正初步展開。

資本青睞基因治療

基因治療公司作為高回報的初創(chuàng)型科技企業(yè)，深受金融資本的青睞。據筆者了解，目前國外已有3家基因治療公司完成IPO進入資本市場，共計募得資金超過2.6億美元。與此同時，基于基因編輯技術的疾病治療方案的開發(fā)引起了眾多知名企業(yè)的關注，諾華、輝瑞、Juno等通過投資等方式紛紛與基因治療公司開展合作。

張鋒與人聯(lián)合創(chuàng)辦的Editas Medicine是首個登陸納斯達克市場的基因編輯股，其背后的支持者包括Juno、比爾蓋茨等。2016年，Intellia Therapeutics和Crispr Therapeutics相繼完成IPO，登陸納斯達克市場。

表2. 國外基因治療公司融資情況

政策約束技術風險

技術發(fā)展的同時必然附帶各種“副作用”，人類胚胎基因組修改成功意味著創(chuàng)造可遺傳的基因修飾成了可能。若不規(guī)范使用這種在基因組水平上改變遺傳性狀的操作技術，尤其是該技術在輔助生殖領域的應用，終將帶來巨大的社會和倫理問題。

事實上，各國對于人類基因編輯的態(tài)度不盡相同。據悉，目前全球有16個國家出臺關于基因組技術綱要和立法文件，共計67條。

《Science》發(fā)表的一篇題為《Editing policy to fit the genome?》的文章中提出，政策制定者應參考PGD(胚胎植入前遺傳學診斷)的政策模型給予基因編輯技術“可接受的閾值”。

我國目前已出臺多項基因組技術綱要和立法文件，如下圖所示。

參考文獻

User-Friendly Technology the Key to Gene-Editing’s Bloom

Science：《Editing policy to fit the genome?》

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